Härtefallprogramm zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie bei Kindern genehmigt

Düsseldorf/Berlin – Kindern ab einem Jahr mit einer genetisch bedingten X-chromoso­malen Hypophosphatämie (XLH) steht seit Anfang August eine Therapieoption im Rahmen des Härtefallprogramms beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI) zur Verfügung. Darauf hat der Pharmahersteller Kyowa Kirin hingewiesen. „Der Einsatz von Burosumab wird derzeit im Rahmen klinischer Studien bei Kindern und Erwachsenen geprüft. Bisherige Daten belegen eine gute Verträglichkeit von Burosumab bei vorhersagbarem pharma­ko­kinetischem Profil“, hieß es vom Hersteller.

Patienten mit XLH, auch „Phosphatdiabetes“ genannt, haben einen Gendefekt, der eine verstärkte Ausscheidung von Phosphat über die Nieren und eine verringerte Phosphat-Serumkonzentration verursacht. Dies führt zu einer lebenslangen Beeinträchtigung des Knochenstoffwechsels und der Gesundheit des Knochenapparats. XLH tritt bei etwa einem von 20.000 Menschen auf und führt im Kindesalter unter anderem zu Wachstums­störungen mit Entwicklung von verkürzten und verkrümmten unteren Extremitäten sowie einer verringerten Wachstumsgeschwindigkeit und Kleinwuchs.

Beim Härtefallprogramm des PEI geht es um die Verwendung „noch nicht genehmigten oder zugelassenen Arzneimitteln zum Zwecke der kostenlosen Behandlung von Gruppen schwer erkrankter Patienten, die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können“, heißt es auf der Internetseite der Behörde.

Gesetzliche Grundlage ist die Arzneimittel-Härtefall-Verordnung vom 22. Juli 2010. Dafür muss ein Hersteller ein solches Programm beim PEI beantragen. Exakt defi­nierten Patienten darf während dieses Programms bereits vor der offiziellen Zulassung ein Medikament im Rahmen der beantragten Indikation verabreicht werden.

„Ab August steht diese Therapie betroffenen Kindern ab einem Jahr zur Verfügung. Die Kosten dafür trägt das Unternehmen“, hieß es von dem Hersteller Kyowa Kirin. Teil­neh­men können Patienten ab dem ersten Lebensjahr bis zum Schließen der Wachs­tums­fugen. Über die Teilnahme entscheiden der behandelnde Arzt und der Hersteller. Ärzte müssen ihre Patienten dafür bei der Firma einschreiben.

hil