Hämophilie B: Wirkung der Gentherapie bleibt längere Zeit erhalten
Sydney – Die beiden zugelassenen Gentherapien der Hämophilie B haben ihr Versprechen, die Patienten dauerhaft vor schweren Blutungen zu schützen, bisher erfüllt. Dies zeigen die aktuellen Erfahrungen zu Etranacogene Dezaparvovec nach 4 Jahren und zu Fidanacogene Elaparvovec nach bis zu 6 Jahren.
Die Hämophilie B gehörte zu den ersten Erkrankungen, für die Gentherapien konzipiert wurden. Die Ergebnisse waren jedoch anfangs nicht zufriedenstellend. In der ersten klinischen Studie ging die Produktion des Faktors IX bereits nach wenigen Wochen wieder zurück.
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