Hereditäre spastische Paraplegie: Maßgeschneiderte Gentherapie stoppt seltene Erkrankung
Toronto – Kanadische Forscher haben nach der Diagnose einer seltenen Erbkrankheit im Alter von 18 Monaten für das betroffene Kind eine maßgeschneiderte Gentherapie entwickelt, die nach Abschluss der präklinischen Studien und einer Freigabe durch die Gesundheitsbehörden im Alter von 2 Jahren und 11 Monaten durchgeführt werden konnte. Nach den jetzt in Nature Medicine (2024; DOI: 10.1038/s41591-024-03078-4) vorgestellten Ergebnissen hat das Kind in den folgenden 12 Monaten Entwicklungsfortschritte gemacht.
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