IQWiG sieht bei Myelofibrose-Medi­kament Hinweis auf beträchtlichen Zusatznutzen

Köln – Das Arzneimittel Ruxolitinib (Handelsname: Jakavi®) für Erwachsene mit Myelo­fibrose hat offenbar einen beträchtlichen Zusatznutzen im Vergleich zur soge­nannten festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie. Das berichtet das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Laut dem Institut kann Ruxolitinib Symptome besser lindern als eine „best supportive care“ (BSC).

Das IQWiG hat das Medikament im Rahmen einer frühen Nutzenbewertung beurteilt. Laut dem vom Hersteller dazu erstellten Dossier ergibt sich außerdem ein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen in Hinblick auf das Überleben. Dessen Ausmaß ist laut dem IQWiG aber nicht quantifizierbar.

Bei der Myelofibrose verdrängt Bindegewebe das blutbildendende Knochenmark. Die Hämatopoese verlagert sich zum Teil in die Milz oder die Leber. Die Organe vergrößern sich und können Bauchbeschwerden und -schmerzen auslösen. Bei manchen Patienten entsteht im Laufe der Myelofibrose eine Leukämie. Die Transplantation von Stammzellen ist bislang die einzige Möglichkeit, eine Myelofibrose zu heilen. Der Wirkstoff Ruxolitinib soll die Beschwerden der Myelofibrose lindern.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie hatte der Gemeinsame Bundesausschuss die BSC bestimmt. Darunter wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patien­tenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und zur Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet. Dazu zählt unter anderem eine angemessene Schmerztherapie.

In die Bewertung konnte das IQWiG eine randomisierte kontrollierte Studie einbeziehen, die in 89 Zentren in Australien, Kanada und den USA durchgeführt wurde. Die 309 Patienten wurden entweder mit Ruxolitinib plus BSC oder mit Placebo plus BSC behandelt.

Ruxolitinib ist ein Arzneimittel mit dem Status Orphan Drug. Gemäß Paragraf 35a des fünften Sozialgesetzbuches gilt der medizinische Zusatznutzen für diese Wirkstoffe durch die Zulassung als belegt, solange ihr jährlicher Umsatz in der gesetzlichen Kranken­versicherung 50 Millionen Euro nicht übersteigt. Ruxolitinib hatte als erstes Medikament für seltene Erkrankungen 2013 diese 50-Millionen-Euro-Schwelle überschritten.

hil