Jahresrückblick 2018: Erstes RNAi-Thera­peutikum, Rückenmark­schrittmacher und ein Tabubruch in der Genomchirurgie

Die familiäre Transthyretin-Amyloidose ist zwar eine äußerst seltene Erkrankung, und die Zahl der Patienten, die von einer Behandlung mit dem im Oktober zugelassenen Medikament Patisiran profitieren werden, dürfte in Deutschland an beiden Händen abzuzählen sein. Patisiran verhindert die Ablagerung von Transthyretin im Gewebe, die in der Haut eine schmerzhafte Polyneuropathie und im Herz eine tödliche Kardiomyopathie zur Folge haben kann.

rme