Kinder mit Hypophosphatasie könnten von Asfotase alfa profitieren

Köln – Kleinkinder mit der seltenen erblichen Stoffwechselerkrankung Hypophosphatasie (HPP) könnten von einer Langzeit-Enzymersatztherapie mit Asfotase alfa (Handelsname Strensiq) profitieren. Zu diesem Ergebnis kommt das Institut für Qualität und Wirtschaft­lichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) nach einer Dossier­bewertung von Daten des phar­mazeutischen Herstellers.

Daraus ergibt sich laut dem Institut für Kleinkinder mit Krankheitsbeginn vor dem sechs­ten Lebensmonat ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Vor- und Nachteile für andere Patienten­gruppen bleiben laut IQWiG mangels Daten un­klar.

Die HPP ist eine seltene erbliche Stoffwechselerkrankung, die Häufigkeit der schweren Verlaufsformen wird auf 1:100.000 geschätzt: Ein Mangel des Enzyms Phosphatase führt dabei zu einer ungenügenden Mineralisation von Knochen und damit zu schweren Ske­lett­fehlbildungen.

Betroffene Kleinkinder mit einem Krankheitsbeginn vor dem sechsten Lebensmonat ster­ben häufig sehr früh daran, während bei späterem Eintreten der Krankheit die Symptoma­tik teilweise schwächer ausgeprägt ist.

Die Behandlung mit Asfotase alfa soll die Krankheitsursache behandeln, also das Fehlen des Enzyms. Als Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten war der Wirkstoff zu­nächst vom wissenschaftlichen Nachweis eines Zusatznutzens ausgenommen. Mit Über­schreiten von 50 Millionen Euro Jahresumsatz hat Asfotase alfa diesen Sonderstatus aber verloren. Deshalb hat das IQWiG den Zusatznutzen nun geprüft.

Der Hersteller berichtet in seinem Dossier laut den IQWiG-Wissenschaftlern von zwei einarmigen Studien zur Asfotase-Behandlung von Kleinkindern, die nur zwei Endpunkte betrachten, nämlich das Gesamtüberleben und die Atemfunktion der Kinder. Die Ergeb­nisse vergleicht er mit Ergebnissen aus wenigen Krankenakten von Patienten ohne Asfo­tase-Behandlung.

Dennoch: „Die beobachteten Unterschiede beim Gesamtüberleben zwischen den beiden Vergleichsgruppen sind so groß, dass sie sich nicht allein auf die vorhandenen Störfakto­ren zurückführen lassen: Mit einer Asfotase-Behandlung überleben voraussichtlich mehr Kleinkinder als ohne eine solche Therapie“, so das Fazit der Wissenschaftller.

Das IQWiG erneuerte in diesem Zusammenhang seine Forderung, auch Orphan Drugs bereits bei Marktzugang einer frühen Nutzenbewertung zu unterziehen.

hil