Kinder mit vorzeitiger Epiphysen­verknöcherung könnten von Therapie mit Vosoritid profitieren

Köln – Kinder ab zwei Jahren mit einer sogenannten Achondroplasie könnten von einer Therapie mit dem Wirkstoff Vosoritid profitieren. Zu diesem Ergebnis kommt das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) in einer frühen Nutzenbewertung. Das Institut sieht einen „Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“, weil die mit Vosoritid behandelten Kinder laut Studienlage stärker als solche wachsen, die den Wirkstoff nicht erhalten. Unklar ist laut der IQWiG-Arbeitsgruppe aber, welche Körpergröße die Kinder letztendlich erreichen und inwieweit durch das vermehrte Wachstum die mit der Erkrankung assoziierten Folgekomplikationen und funktionellen Beeinträchtigungen verhindert werden.

Achondroplasie ist die häufigste Form des genetisch bedingten Kleinwuchses und geht unter anderem mit verkürzten Gliedmaßen, Rückenschmerzen, aber auch chronischen Infektionen einher. Ursache ist eine frühzeitige Verknöcherung der Epiphysen, also der knorpelig angelegten Längenwachstumszonen an den Enden der Röhrenknochen. Unbehandelt erreichen die Betroffenen meist eine Körpergröße von 120 bis 135 Zentimetern.

Bislang gab es keine auf diese seltene Erkrankung zugeschnittene medikamentöse Behandlung. Wachstumshormone wirken hier nicht. Vosoritid ist ein Wirkstoff, der die Vermehrung der Knorpelzellen fördert und damit die vorzeitige Verknöcherung der Epiphysen aufhält. Die Therapie wird fortgesetzt, bis die Epiphysen geschlossen sind, also das Längenwachstum abgeschlossen ist.

Die IQWiG-Arbeitsgruppe konnte Daten aus zwei kleinen randomisierten kontrollierten Studien auswerten, in denen eine Vosoritid-Behandlung zusätzlich zu Best Supportive Care mit Best Supportive Care allein über 52 Wochen verglichen wurde. Zusätzlich legte der Hersteller Langzeitdaten aus einarmigen Studien vor.

In dem wesentlichen Endpunkt Körpergröße zeigte die Metaanalyse trotz der kleinen Gruppen einen signifikanten Unterschied: Im Alter von zwei bis unter fünf Jahren betrug das durchschnittliche Wachstum mit Vosoritid in 52 Wochen 6,38 cm, im Vergleichsarm 5,41 cm (Differenz: 0,96 cm). Die älteren Kinder wuchsen im Interventionsarm durchschnittlich 5,86 cm und im Vergleichsarm 4,29 cm pro Jahr (Differenz: 1,57 cm). „Die unterstützend betrachteten Auswertungen der Langzeitdaten zeigen, dass das Längenwachstum anhält und sich über die Jahre aufaddiert“, hieß es aus dem IQWiG.

Über einen längeren Zeitraum als sieben Jahre seien wegen der Datenlage aber noch keine Aussagen möglich. „Daher kann man derzeit noch nicht genau abschätzen, wie groß die Patientinnen und Patienten letztendlich werden“, erklärt Daniela Preukschat, die im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung für chronische Erkrankungen zuständig ist. Es deutet sich laut den Kölner Wissenschaftlern aber an, dass viele Betroffene eine Körpergröße zwischen 140 cm und 150 cm erreichen könnten.

hil