Midostaurin: Kein Zusatznutzen mehr bei akuter myeloischer Leukämie mit Gendefekt

Berlin – Anders als im Jahr 2018 sieht der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bei einer neuen Bewertung nun keinen Zusatznutzen mehr von Midostaurin bei akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine sogenannte FLT3-Mutation aufweist.

Das Ausmaß des Zusatznutzens einer Behandlung mit Midostaurin hatte der G-BA im Jahr 2018 auf Basis der Zulassungsstudie RATIFY als „beträchtlich“ eingestuft, da die Studiendaten im Vergleich zu den damaligen Therapieoptionen eine zusätzliche Verbesserung im langfristigen Überleben ergaben.

„Aus aktuellen Leitlinienempfehlungen und der Stellungnahme der medizinischen Fachgesellschaft geht ein­deutig hervor, dass Midostaurin kombiniert mit einer Chemotherapie den aktuellen Therapiestandard bei der akuten myeloischen Leukämie mit FLT3-Mutation darstellt“, sagte Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA. Dieser hohe aktuelle Stellenwert in der klinischen Versorgung könne bei der erneuten Bewertung des Zusatznutzens bedauerlicherweise nicht abgebildet werden.

Hintergrund ist, dass die in der Zulassungsstudie RATIFY angewandte Vergleichstherapie heute nicht mehr vollständig dem aktuellen Therapiestandard entspricht. Demnach werden in der Erhaltungstherapie weitere wirksame Wirkstoffe eingesetzt, die damals noch nicht zur Verfügung standen.

Anlass der Neubewertung war, dass die Umsatzgrenze mit der gesetzlichen Krankenversicherung einen Betrag von 30 Millionen Euro überschritten hatte. In der Zwischenzeit hat sich der Stand der medizinischen Kennt­nisse jedoch weiterentwickelt – was im vorliegenden Fall dazu führt, dass der G-BA keinen Zusatznutzen mehr bescheinigen kann.

Die AML ist eine bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems. Unreife Vorläuferzellen vermehren sich unkontrolliert und unterdrücken die normale Blutbildung im Knochenmark. Die Art der Behandlung hängt vor allem davon ab, an welcher Form der AML die Patientin oder der Patient erkrankt ist. 30 bis 35 Prozent der Patientinnen und Patienten mit AML haben Mutationen im Fms-related Tyrosinkinase-3-Gen (FLT3-Gen).

hil