Neue Substanz gegen erbliche Netzhauterkrankungen in der Testung

Tübingen – Wissenschaftler des Verbundprojektes „Drugsford“ haben unter Feder­führung des Forschungsinstituts für Augenheilkunde am Universitätsklinikum Tübingen eine Substanz entwickelt, welche die Therapie der Retinitis pigmentosa (RP) verbessern könnte. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat dieser Substanz jetzt eine sogenannte Orphan Drug Designation erteilt. Diese Form der Sonderzulassung bezieht sich auf eine spezielle Gesetzgebung für seltene Krankheiten in Europa, die eine klinische Prüfung erleichtert und für zehn Jahre einen exklusiven Marktzugang erlaubt.

RP ist eine erblichen Erkrankung der Netzhaut von der Schätzungen zufolge alleine in Europa etwa 130.000 Personen betroffen sind. Je nach Ausprägung, leiden sie unter einer Einengung des Gesichtsfeldes und Störungen des Nacht-, Farb- und Kontrast­sehens.

Dabei sterben im Auge Photorezeptoren ab. Die Ursache dafür können unterschiedliche krankheitsauslösende Mutationen sein. „Dies kann dazu führen, dass eine Therapieform für einen Patienten mit einer speziellen Mutation zwar förderlich ist, dass dieselbe Therapieform bei den meisten anderen Patienten aber versagt oder sogar schädlich ist“, erklärte François Paquet-Durand, Koordinator des EU-Projektes vom Tübinger Forschungsinstitut für Augenheilkunde. Eine weitere Herausforderung sei, dass die Netzhaut durch die Blut-Hirn-Schranke gegen die meisten Medikamente abgeschirmt sei.

Häufig kommt es bei RP zu einer Überaktivierung des sogenannten cGMP-Signalweges. Synthetische cGMP-Analoga könnten dies aber ausgleichen. Dazu muss das cGMP-Analogon durch speziell entwickelten Liposomen über die Blut-Hirn- Schranke hinweg zu den Photorezeptoren der Netzhaut gelangen. Die Wissenschaftler des Verbundprojektes haben jetzt ein cGMP-Analogon sowie eine geeignete Substanz­formulierung namens „LP-DF003“ entdeckt, die in mehreren RP-Krankheitsmodellen zu einer erheblichen Verbesserung der Netzhautfunktion und Struktur geführt haben. Nach Angaben der Gruppe ist dies ist ein wesentlicher Schritt in der Entwicklung einer Pharmakotherapie für erbliche Netzhauterkrankungen.

„Drugsford“ wurde 2012 gegründet und wird für drei Jahre mit nahezu fünf Millionen Euro von der Europäischen Union gefördert. Es besteht aus zwei Biotech-Firmen und drei universitären Forschungsgruppen.

hil