Neuer Therapieansatz kuriert Birk-Barel-Syndrom bei Mäusen
Mainz – Mit einem neuen Therapieansatz ist es Mainzer Wissenschaftlern gelungen, im Mausmodell das genetisch bedingte, von der Mutter vererbte Birk-Barel-Syndrom zu kurieren. Die Aktivierung des gesunden väterlichen Allels des krankheitsverursachenden Gens mithilfe des HDAC-Inhibitors CI-994 beseitigte alle Verhaltensauffälligkeiten der Tiere, wie sie in Nature Communications berichten (doi: 10.1038/s41467-019-13918-4).
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