Nicht zugelassene Gentherapie: Krankenkassen unter Druck

Berlin – Die Krankenkassen sehen sich unter Druck, eine noch nicht in der EU zugelasse­ne Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatro­phie vom Typ 1 (SMA) schon vor der Zulassung zu bezah­len. Sie wehren sich in einem Schreiben an Bundesgesundheits­minister Jens Spahn (CDU), das dem Deutschen Ärzteblatt vorliegt, gegen die Aushöhlung bestehender ge­setzlicher Regelungen.

Hintergrund sind Einzelfälle, in de­nen Kassen die Therapie mit Zolgensma von Novartis nach Medienkampag­nen be­zahlt hatten. Es könne angesichts der „erheblichen Renditen“, die mit Arzneimitteln für neuartige The­ra­pien erzielt würden, nicht ohne Widerspruch hingenommen werden, wenn bereits ohne Zulassung über eine „bei­spiellose Medienkam­pagne“ ein erheblicher Druck auf Krankenkassen und Ärzte entfaltet werde, ein nicht zu­gelassenes Medikament zu Lasten der Versichertengemeinschaft vorab einzusetzen, heißt es in dem Brief an Spahn, der auch an führende Gesundheitspolitiker im Bundestag adressiert ist. Die Kosten für die einmalige Therapie mit Zolgensma liegen bei zwei Millionen Euro pro Patient.

Die Krankenkassen fordern zusammen mit dem Gemeinsamen Bundesaus­schus­s (G-BA) und dem Ver­band der Universitätsklinika Deutschlands (VUD), die das Schreiben ebenfalls unterzeichnet haben, gesetzlich festzuschreiben, dass (noch) nicht in Deutschland zuge­lassene Arzneimittel nur im Rahmen eines Härtefallprogramms eingesetzt werden dürfen.

Schon heute ist es möglich, im Rahmen von Härtefallprogrammen lebensbedrohlich er­krankte Patienten ohne Therapiealternative mit nicht zugelassenen Arzneimitteln zu be­handeln. Die Kosten trägt dabei der pharmazeutische Hersteller. Das soll nun nach dem Willen von Kassen und Kliniken Pflicht werden.

In dem Brief an Spahn wird die Sorge geäußert, dass die aktuelle Entwicklung mit Zol­gens­ma eine Blaupause sein könnte, weitere neue, teure Arzneimittel noch vor der Zu­lassung in Deutschland in größerem Umfang zu vermarkten. Damit würden nicht nur die Zulas­sung, sondern auch die frühe Nutzenbewertung des G-BA samt der anschließenden Preisverhandlungen mit den Pharmaunternehmen ausgehebelt.

Mit dem Här­te­fallpro­gramm würde „perspektivisch für alle Beteiligten Klarheit über das Vorgehen bestehen“, schreiben Krankenkassen, GKV-Spitzenverband, G-BA und VUD. Die Sicherstellung und Finanzierung einer qualitativ hochwertigen Arzneimitteltherapie müsse auf dem Stand des medizinischen Wissens und der gesetzlichen Vorgaben erfolgen und dürfe nicht in die Abhängigkeit von Pressekampagnen abgleiten.

Zugelassen in den USA

Hintergrund des Schreibens ist, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA im Mai dieses Jah­res mit Zolgensma von Novartis eine Gentherapie zur einmaligen Behandlung der SMA zuge­lassen hat. In Europa steht die Zu­lass­ung noch aus. Sie könnte Schätzungen zufolge im ersten Quartal des kommenden Jahres er­fol­gen.

Nach der Zulassung in Europa wären die Krankenkassen zur Übernahme der Kosten ver­pflichtet. Den Preis könnte die Industrie in Deutschland ein Jahr lang vorgeben, bevor auf Basis einer Nutzenbewertung Preisver­hand­lungen mit den Krankenkassen erfolgen müssen.

Da es sich bei SMA mit einer Inzidenz von etwa 1:10.000 Neugebo­re­nen um eine seltene Erkran­kung handelt, de­ren Krankheitsverlauf bei Säuglingen unbehandelt zü­gig fort­schrei­tet und zu ei­ner ge­neralisierten Muskelschwäche und Lähmung der Atem­mus­ku­latur mit Todesfolge führt, greift zudem die bestehende Sonderregelung für Orphan Drugs.

Haftungsrisiken für Ärzte

Nach dem Arzneimittelmarkt­neuord­nungs­gesetz (AMNOG) gilt bei Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen ein Zusatznutzen als belegt. Erst wenn der Hersteller mit dem Me­dikament mehr als 50 Millionen Euro pro Jahr umsetzt, sieht das Gesetz eine Nutzenbe­wertung nach dem üblichen Ver­fahren vor.

Krankenkassen, G-BA und VUD führen in dem Schreiben an Spahn aus, dass die Europäi­sche Zulassungsbehörde noch keine abschließende Nutzen-Risiko-Bewertung vorge­nom­men hat und eine Zulassung für die EU noch nicht erteilt ist. Eine Anwendung in Deutsch­land setze daher einen Einzelimport voraus und sei „mit erheblichen haftungs­rechtli­chen Risiken für den behandelnden Arzt verbunden“, heißt es in dem Brief.

Grundsätzlich müsse gelten, dass die Indikation für eine Therapie mit Zolgensma sehr kritisch im konkreten Ein­zelfall gestellt werde, und zwar durch Experten im Benehmen mit dem Medizinischen Dienst der Krankenversicherung. Die Abgabe des Präparats und die weitere Therapie dürften aus­­schließlich in hochspezialisierten Zentren erfolgen.

Die Behandlungsverläufe seien zu dokumentieren, eine qualitätsgesicherte Anwendung müsse zeitnah durch den G-BA festgelegt werden. Gefordert wird auch, dass nicht zuge­lassene Arzneimittel nur in den Fällen zulasten der GKV verordnet werden können soll­ten, „bei denen unmittelbare Lebensgefahr ohne erfolg­versprechende Alternativtherapie besteht“.

In dem Zusammenhang weisen die Unterzeichner darauf hin, dass mit Nusinersen (Spin­raza) seit 2017 ein auch in Deutschland ein zugelassenes Medikament zur Therapie der SMA zur Verfügung steht, das allerdings nicht wie Zolgensma nur einmal, sondern regel­mäßig verabreicht werden müsse.

Es sei jedoch belegt, dass Spinraza den Krank­heitsverlauf positiv beeinflusse. Der G-BA habe für das Medikament für die betroffene Patienten­gruppe einen „erheblichen Zusatz­nutzen“ festgestellt. Vergleichsstudien zur Wirksamkeit und Sicherheit von Zolgensma und Spinraza gebe es nicht.

may