Nplate fördert Leukämie bei Myelodysplastischem Syndrom

Bonn – Der Thrombopoetin-Rezeptoragonist Romiplostim (Nplate®), der zur Behandlung der Immunthrombozytopenie ITP zugelassen ist, kann bei Patienten mit Myelodysplastischem Syndrom die Progression zur Leukämie fördern. Der Hersteller warnt deshalb in einem Rote-Hand-Brief vor dem Einsatz in dieser Off-Label-Indikation.

Nplate® wurde im Mai 2009 zur Behandlung der immun-(idiopathischen)thrombozytopenischen Purpura (ITP) zugelassen. Wirkstoff Romiplostim war der erste Wirkstoff, mit dem sich gezielt die Bildung von Thrombozyten im Knochenmark stimulieren lässt.

Inzwischen ist Eltrombopag hinzugekommen, das auf ähnliche Weise den gleichen Effekt erzielt. Die gute Wirkung von Romiplostim gab Anlass zu einer Studie an Patienten mit einem myelodysplastischen Syndrom (MDS), das oft mit einer Thrombozytopenie einhergeht.

Diese Studie musste im Februar diesen Jahres abgebrochen werden, weil es unter der Therapie mit Nplate® im Vergleich zu Placebo zu einem deutlichen Anstieg der Fälle mit Krankheitsprogression zu einer akuten myeloischen Leukämie (AML) oder mit vorübergehenden Blastenanstiegen gekommen war:
 

Bei einer Randomisierung Nplate®:Placebo von 2:1 war es bei 9 Patienten unter Nplate® gegenüber 2 unter Placebo zur Krankheitsprogression zu AML gekommen. Eine Erhöhung der zirkulierenden Blasten auf über 10 Prozent, ein Warnzeichen auf eine bevorstehende AML wurde bei 25 Patienten unter Nplate® gegenüber 3 Patienten im Placebo-Arm aufgetreten. Blastenanstieg und AML sind eine bekannte Komplikation des MDS. Romiplostim scheint diese Entwicklung zu fördern.

Der Hersteller teilt jetzt auf Initiative der Europäischen Arzneimittel-Agentur und in Abstimmung mit dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte mit, dass Nplate® außerhalb von klinischen Studien nicht zur Behandlung einer durch MDS bedingten Thrombozytopenie oder von Thrombozytopenie anderer Ursache als ITP angewendet werden darf.

Die Therapeuten werden zudem aufgefordert, bei Patienten mit ITP vor Therapiebeginn mit Nplate® eine Knochenmarkpunktion und -biopsie durchzuführen, um eine MDS auszuschließen.

rme