Nutzen von Setmelanotid bei seltenem Gendefekt nicht quantifizierbar

Berlin – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat dem Wirkstoff Setmelanotid zur Behandlung des Bar­det-Biedl-Syndroms (BBS), einem erblichen Gendefekt, einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen beschei­nigt. Das teilte das Gremium gestern mit.

Die Nutzenbewertung des G-BA bezieht sich demnach auf Patienten ab sechs Jahren mit einem genetisch nachgewiesenen BBS, einer ausgeprägten Adipositas und einem unstillbaren Hungergefühl. Nur bei Gende­fekten wie diesem ist der Wirkstoff eine Leistung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV).

Wie bei allen Orphan Drugs gilt auch bei Setmelanotid der Zusatznutzen gesetzlich als belegt. Der G-BA be­wertet in diesen Fällen nur noch dessen Ausmaß.

Auf Basis der Zulassungsstudien bleibt die klinische Relevanz der unter Setmelanotid beobachteten Senkung des Body-Mass-Index (BMI) allerdings dem G-BA zufolge unklar. Der zu Studienbeginn massiv erhöhte BMI blieb auch nach Studienwoche 14 auf einem hohen Niveau. Daher stufte der G-BA den Zusatznutzen für Set­melanotid als „nicht quantifizierbar“ ein.

Das BBS ist nach Aussagen des G-BA ein sehr seltener Gendefekt, durch den wichtige Signalwege und die Bildung bestimmter Hormo­ne gestört sind. Viele BBS-Kranke haben dadurch kein Sättigungsgefühl und essen fast ununterbrochen weiter. Eine ausgeprägte Adipositas sowie fortschreitende Organ- und Netzhautschäden sind die Folge.

Es gibt weitere Gendefekte, die zu ähnlichen Symptomen führen – zum Beispiel den POMC-/PCSK1- oder den LEPR-Mangel. Der G-BA hat dazu bereits im Dezember 2022 eine Bewertung von Setmelanotid mit ähnlichem Ergebnis durchgeführt.

Der G-BA stellte klar, dass die Nutzenbewertung keinen Einfluss auf die generelle Einstufung des Wirkstoffs Setmelanotid als Lifestyle-Arzneimittel entsprechend der Anlage II der Arzneimittel-Richtlinie hat. Als Ab­ma­gerungsmittel außerhalb der bei der Zulassung hinterlegten Patientengruppe sei Setmelanotid weiterhin von der Verordnung ausgeschlossen, hieß es.

EB