Phenylketonurie: Zwei Geneditoren reparieren häufigen Gendefekt in Zellkulturen und bei Mäusen
Philadelphia – Die Phenylketonurie, der häufigste angeborene Defekt im Stoffwechsel der Aminosäuren, der ohne eine lebenslange Diät zu schweren Störungen der Hirnfunktionen führt, könnte in Zukunft durch eine einmalige Behandlung mit Geneditoren kuriert werden. US-Forschern ist dies für die häufigste Mutation mit einem Prime-Editor und mit einem Basen-Editor in menschlichen Leberzellen und an Mäusen gelungen.
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