Qualitätsinstitut: Kein methodischer Sonderweg bei Studien zu seltenen Erkrankungen

Köln – Für Studien zu seltenen Erkrankungen sollten in Bezug auf Durchführung, Aus­wer­tung und Bewertung der Ergebnissicherheit die gleichen Qualitätskriterien gelten wie für Studien zu häufigeren Erkrankungen. Das ist das Ergebnis eines Gutachtens, das das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Auftrag des Bundesgesundheitsministeriums (BMG) erstellt hat. Dem Institut zufolge gibt es für eine andere Herangehensweise als bei häufigeren Erkrankungen weder wissen­schaftliche Gründe noch spezielle Designs und Methoden.

„Wie sich zeigt, ist ein methodischer Sonderweg bei Studien zu seltenen Erkrankungen weder notwendig noch ohne Qualitätseinbußen möglich“, erklärte Institutsleiter Jürgen Windeler. Laut IQWiG plädieren gelegentlich Studiensponsoren bei seltenen Erkran­kungen für eine Absenkung der sonst üblichen methodischen Standards für klinische Studien, da randomisierte kontrollierte Studien (RTCs) wegen der geringen Teilnehmer­zahlen schwierig und zudem beim Fehlen wirksamer Vergleichstherapien ethisch zweifel­haft seien.

Die Wissenschaftler des IQWiG kommen zu einem anderen Schluss: Eine geringe Teilnehmerzahl sei bei allen Studientypen gleichermaßen problematisch, und ethisch zweifelhaft seien kontrollierte Studien nur dann, wenn der Nutzen oder Zusatznutzen der zu prüfenden Intervention bereits mehr oder weniger belegt ist. Dann erübrigten sich weitere Studien zur Klärung der Nutzenfrage aber ohnehin – nicht nur bei seltenen Erkrankungen, so die Forscher.

Zudem kommt das IQWiG zu dem Ergebnis, dass ein überregionaler oder internationaler Ansatz für die klinische, patientenorientierte Erforschung seltener Erkrankungen beson­ders wichtig ist. Dabei nehmen Krankheitsregister eine zentrale Rolle ein. Solche Krank­heitsregister müssen klaren Qualitätskriterien bezüglich Vollständigkeit und Voll­zähligkeit genügen. Ob und wie diese Qualitätsaspekte umgesetzt und gewährleistet werden können, sollte laut Gutachten Bestandteil weiterer Überlegungen sein.

hil