RNAi-Therapeutikum vermindert Anfallsfrequenz bei akuter intermittierender Porphyrie
Stockholm – Die RNA-Interferenz (RNAi) könnte demnächst Patienten, die an einer akuten intermittierenden Porphyrie leiden, eine neue Behandlungsoption bieten. Ein RNAi-Therapeutikum hat in einer Phase-1-Studie im New England Journal of Medicine (2019; 380: 549-558) die Konzentration von toxischen Metaboliten des Hämstoffwechsels gesenkt und die Patienten dadurch vor den schmerzhaften Attacken der genetischen Erkrankung bewahrt.
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