EMA: Erstmals Medikament zur Behandlung der Alkaptonurie zugelassen
Amsterdam – Der Wirkstoff Nitisinon, der seit 2005 zur Behandlung der Tyrosinämie Typ I zugelassen ist, hat in einer randomisierten Studie in Lancet Diabetes & Endocrinology (2020; DOI: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X) bei Patienten mit der angeborenen Stoffwechselstörung Alkaptonurie die Ausscheidung von Homogentisinsäure mit dem Urin um 99,7 % gesenkt und die Symptome der Patienten gelindert.
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