Erste Gentherapie des Morbus Huntington offenbar erfolgreich
Amsterdam – Die stereotaktische Infusion einer Gentherapie (AMT-130) in das Striatum hat in 2 offenen Phase 1/2-Studien bei Personen mit Morbus Huntington über 3 Jahre das weitere Absterben von Nervenzellen und das Fortschreiten der Symptome vermindert, wie der Hersteller uniQure in einer Pressemitteilung bekannt gab. Eine Publikation der Ergebnisse steht noch aus.
Der Morbus Huntington, an dem in Europa und Nordamerika schätzungsweise 75.000 Menschen leiden, ist Folge eines Gendefekts im Gen Huntingtin, der die Zahl der Basentripletts aus Cytosin, Adenin und Guanin (CAG) erhöht.
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