Gentherapie bei Danon-Erkrankung erfolgreich
San Diego – Eine Gentherapie, die Muskelzellen mit einer intakten Version des Gens LAMP2 ausstattet, hat in einer Phase-1-Studie die kardialen Symptome von Patienten mit der Danon-Erkrankung gelindert, einer seltenen X-chromosomalen Erkrankung, die bei männlichen Patienten im Kindesalter zu einer Herzinsuffizienz führt.
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