Gentherapie des Crigler-Najjar-Syndroms senkt Bilirubin
Bergamo – Die erste Gentherapie des Crigler-Najjar-Syndroms, bei dem ein Gendefekt den Abbau von Bilirubin verhindert, hat sich bei den ersten 5 Patienten als sicher erwiesen. Unter der hohen Dosierung konnte das unkonjugierte Bilirubin soweit gesenkt werden, dass die Patienten auf eine tägliche Phototherapie verzichten konnten. Die Ergebnisse wurden im New England Journal of Medicine (2023; DOI: 10.1056/NEJMoa2214084) publiziert.
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