Hämophilie A: Gentherapie mit Lentiviren stoppt Blutungen zuverlässig
Bengaluru – Ein Forscherteam aus den USA und Indien hat eine neue Gentherapie der Hämophilie A entwickelt. Das Gen für den Faktor VIII wurde mit Hilfe von Lentiviren in hämatopoetische Stammzellen integriert. Die Produktion in Monozyten/Makrophagen reichte aus, um alle 5 Patienten einer Phase-1-Studie vor Blutungen zu schützen. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der American Society of Hematology in San Diego vorgestellt und im New England Journal of Medicine (NEJM 2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2410597) publiziert.
Zum Weiterlesen anmelden
Liebe Leserinnen und Leser,
dieser Beitrag ist nur für eingeloggte Benutzer sichtbar.
Bitte melden Sie sich an oder registrieren Sie sich neu.
Mit der kostenlosen Registrierung profitieren Sie von folgenden Vorteilen:
Exklusive Inhalte lesen
Erhalten Sie Zugriff auf nicht öffentliche Inhalte
Diskutieren Sie mit
Werden Sie Teil der Community des Deutschen Ärzteblattes und tauschen Sie sich mit unseren Autoren und anderen Lesern aus. Unser Kommentarbereich ist ausschließlich Ärztinnen und Ärzten vorbehalten.
Anmelden und Kommentar schreiben
Bitte beachten Sie unsere Richtlinien. Der Kommentarbereich wird von uns moderiert.
Diskutieren Sie mit: