Hochdosierter Enzymersatz, Rituximab und frühe Stammzellbehandlung retten Säugling mit Wolman-Krankheit
Groningen – Niederländische Mediziner haben einem Kind mit Wolman-Krankheit, die unbehandelt meist im ersten Lebensjahr tödlich verläuft, durch eine hämatopoetische Stammzelltransplantation das Leben gerettet und die Erkrankung kuriert. Möglich wurde dies, weil die Wolman-Krankheit pränatal diagnostiziert und beim Säugling gleich nach der Geburt mit einer Enzymersatztherapie begonnen wurde.
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