Ornithin-Transcarbamylase-Mangel: Neues Gen-Editing könnte Säugling geheilt haben
Philadelphia – Ein Vierteljahrhundert, nachdem die erste klinische Gentherapie des Ornithin-Transcarbamylase-Mangels mit dem Tod eines Patienten endete, hat eine internationale Studie begonnen. Sie vermeidet nicht nur die damals fatale Immunreaktion.
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