Patisiran verlängert Gehstrecke bei ATTR-Amyloidose mit Kardiopathie
New York – Das RNAi-Therapeutikum Patisiran, das seit 2018 zur Behandlung einer Polyneuropathie infolge einer hereditären Transthyretin (ATTR)-Amyloidose zugelassen ist, hat in einer Phase-3-Studie auch die Symptome einer Kardiomyopathie gelindert, die eine weitere Folge der Erkrankung ist, bei der sich fehlgefaltete Proteine im Gewebe ablagern.
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