Pegcetacoplan bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie besser wirksam

Leeds – Für Patienten mit einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), bei der Erythrozyten aufgrund eines erworbenen genetischen Defekts in den Stammzellen vom Immunsystem zerstört werden, könnte es schon bald eine effektivere Behandlung geben. Der C3-Inhibitor Pegcetacoplan hat in einer Phase 3-Studie im New England Journal of Medicine (2021; 384: 1028-1037) zu höheren Hämo­globinwerten geführt als der C5-Inhibitor Eculizumab, der derzeit Mittel der Wahl ist. Die meisten mit Pegcetacoplan behandelten Patienten kamen ohne Bluttransfusionen aus.

rme