Prinzip der RNA-Interferenz erweist sich hoch wirksam in der Blutungsprophylaxe bei Hämophilie
Atlanta – Bei Patienten mit Hämophilie A oder B hat sich das innovative Therapieprinzip des Stilllegens von Genen als hoch effektiv und sicher in der Prophylaxe von Blutungen erwiesen. Fitusiran ist ein Small-Interferenz-RNA-Molekül (siRNA), das sich an die mRNA für Antithrombin bindet und über eine Hemmung der Biosynthese dieses Proteins auch einer Hemmung der Blutgerinnung entgegenwirkt.
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