Säugling in den USA erhält erstmals maßgeschneiderte Geneditierungstherapie
Philadelphia – In den USA ist erstmals ein Säugling mit einer maßgeschneiderten Geneditierungstherapie behandelt worden, die individuell auf seine genetische Mutation zugeschnitten wurde. Das Kind leidet an einem seltenen Carbamoylphosphat-Synthetase-1-(CPS1)-Mangel, der unbehandelt rasch zu einer Hyperammonämie führt und häufig tödlich verläuft.
Sieben Wochen nach der ersten Behandlung zeigt der Junge einem jetzt im New England Journal of Medicine (2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2504747) veröffentlichten Bericht zufolge eine positive gesundheitliche Entwicklung.
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