Zerebrale Adrenoleukodystrophie: Gentherapie langfristig wirksam, bei erhöhtem Leukämierisiko
Boston – Die Gentherapie Elivaldogen-Autotemcel, die in Europa 2021 und ein Jahr später in den USA als Skysona zur Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie zugelassen wurde, hat bei den meisten Kindern zu einer normalen Hirnentwicklung bei der sonst tödlich verlaufenden Speicherkrankheit geführt.
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