Zystische Fibrose: ORKAMBI erhält Zulassung zur Behandlung von Kindern
Vertex Pharmaceuticals Incorporated gab nun bekannt, dass die Europäische Kommission die Erweiterung des Anwendungsgebiets von ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) auf die Behandlung von Kindern mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) im Alter von 1 bis < 2 Jahren genehmigt hat, die zwei Kopien der F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) aufweisen, die häufigste Form der Erkrankung.
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