Gemeinsamer Bundesausschuss attestiert Garadacimab beträchtlichen Zusatznutzen

Berlin – Der Wirkstoff Garadacimab – ein Inhibitor des Gerinnungsfaktors XII in seiner aktivierten Form (Faktor XIIa) – hat einen beträchtlichen Zusatznutzen bei der Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems.

Zu diesem Ergebnis kommt der Gemeinsame Bundesausschusses (G-BA) bei einer Nutzenbewertung. Dabei wurde Garadacimab mit dem Plasma-Kallikrein-Inhibitor Berotralstat verglichen.

Garadacimab ist ein monoklonaler Antikörper, der an den Faktor XIIa bindet und dessen Aktivität blockiert. Er wurde im Februar 2025 in der Europäischen Union zugelassen und wird zur Behandlung des hereditären Angioödems eingesetzt.

Dies ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu einer Fehlregulation der Blutgefäße führt. Dadurch kommt es zu einem Austritt von Flüssigkeit aus den Gefäßen in tiefer liegende Gewebsschichten. Dies führt zu schmerzhaften und wiederkehrenden Schwellungen, die insbesondere im Bereich der oberen Atemwege lebensbedrohlich sein können.

Die Nutzenbewertung konnte nicht auf direkt vergleichende Studien von Garadacimab gegenüber einem Wirkstoff der zweckmäßigen Vergleichstherapie zurückgreifen. Die Entscheidung fiel daher auf der Basis eines sogenannten adjustierten indirekten Vergleichs.

Bei diesem Verfahren müssen sich die Studien hinsichtlich der untersuchten Patientenpopulation, der patientenrelevanten Endpunkte und des Studiendesigns sehr ähneln und eine gemeinsame Vergleichstherapie als Brückenkomparator aufweisen.

Bei der Bewertung von Garadacimab wertete der G-BA die Studie VANGUARD mit einem Vergleich von Garadacimab mit Placebo aus. Außerdem standen die Studien APeX-2 und APeX-J zur Verfügung, die Berotralstat mit Placebo vergleichen.

Unter Garadicimab gab es im Vergleich zu Berotralstat weniger monatliche Attacken, die Patientinnen und Patienten hatten eine bessere Lebensqualität und waren in ihren Aktivitäten weniger beeinträchtigt. Für den Endpunkt „Attackenfreiheit“ und bei den Nebenwirkungen zeigten sich keine Unterschiede. 

Der jetzt getroffene Beschluss zur Nutzenbewertung ist Grundlage für die Preisverhandlungen für den zukünftigen Erstattungsbetrag zwischen Hersteller und GKV-Spitzenverband.

hil