IQWiG sieht Anhaltspunkt für beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten

Köln – Mavacamten ist das erste spezifische Arzneimittel zur Behandlung der hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM). Laut dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bietet das Arzneimittel Erwachsenen Vorteile bei der Morbidität und der gesundheitsbezogenen Lebensqua­lität im Vergleich zu einer herkömmlichen Therapie nach ärztlicher Maßgabe. Das Institut sieht daher einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen des neuen Wirkstoffs.

Die HOCM ist eine genetische Erkrankung des Herzmuskels, bei der die Wände der linken Herzkammer so stark verdickt sind, dass die Kammer verkleinert ist. Durch die Verengung wird der Ausfluss des Blutes aus dieser Kammer während der Systole behindert und es kann zu einem Rückstau in die Lungenvenen kommen.

Während manche Betroffene kaum etwas davon bemerken, erfahren andere Leistungsminderungen und weitere Symptome wie Müdigkeit, Atemnot, Brustenge, Herzrhythmusstörungen oder Schwindel. Vor allem jüngere Patienten haben zudem ein erhöhtes Risiko für einen plötzlichen Herztod.

Der Wirkstoff Mavacamten soll spezifisch den Herzmuskel entspannen. Dadurch soll das Herz weniger stark schlagen und die linke Kammer besser gefüllt und entleert werden. Schwere Obstruktionen werden hingegen meist operativ beseitigt.

In seinem Dossier hatte der Hersteller 2023 Daten aus einer placebokontrollierten Studie eingereicht. Für viele Patientinnen und Patienten blieb allerdings offen, ob die in der Studie eingesetzte Therapie nach ärzt­licher Maßgabe sachgerecht war. Im Stellungnahmeverfahren und nach der mündlichen Anhörung hat der Hersteller hierzu Informationen und Auswertungen nachgereicht.

„Durch die nachgelieferten Informationen konnte Transparenz zum Zusatznutzen von Mavacamten hergestellt werden, insbesondere zum positiven Einfluss auf die Lebensqualität“, sagte Volker Vervölgyi, Bereichsleiter im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung.

In der Kategorie Morbidität gibt es dem IQWiG zufolge nun bei zwei Endpunkten einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen, für einen weiteren Endpunkt einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten plus Therapie nach ärztlicher Maßgabe gegenüber Placebo plus Therapie nach ärztlicher Maßgabe.

In der Kategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität kommt ein weiterer Anhaltspunkt für einen beträchtli­chen Zusatznutzen hinzu. Bei den Nebenwirkungen gibt es laut dem IQWiG keine Anhaltspunkte für Vor- oder Nachteile des neuen Wirkstoffs.

hil