Stilllegung eines Gens vermindert Leberschädigung bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel
Aachen – Ein siRNA-Therapeutikum, das die Bildung und Ablagerung eines defekten Proteins in den Hepatozyten verhindert, hat in einer Phase-2-Studie die Leberfunktion von Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel verbessert mit der Aussicht, die Patienten langfristig vor einer Leberzirrhose zu schützen.
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