Wiskott-Aldrich-Syndrom: Gentherapie kann schwere Infektionen und Blutungen reduzieren
Boston – Eine einmalige autologe Gentherapie mit Etuvetidigene Autotemcel kann bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom die Häufigkeit schwerer Infektionen sowie moderater und schwerer Blutungen deutlich senken. Das zeigte eine Studie, die im New England Journal of Medicine (2026; DOI: 10.1056/NEJMoa2515005) veröffentlicht wurde.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene, X-chromosomal vererbte Erkrankung des Immunsystems und der Blutplättchen, die durch Varianten im WAS-Gen verursacht wird. Bei der Gentherapie werden körpereigene hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen außerhalb des Körpers mithilfe eines viralen Vektors genetisch verändert. Der Vektor trägt eine komplementäre DNA des WAS-Gens.
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