Zystische Fibrose: Suppressor-tRNA kann CFTR-Funktion wieder herstellen
Toronto – Eine Suppressor-tRNA kann verhindern, dass bei Nonsense-Mutationen die Produktion eines Proteins in den Ribosomen vorzeitig abgebrochen wird, was etwa 11 % der genetischen Erkrankungen ausmacht. Ein kanadisches Forschungsteam hat die neuartige Therapie bei der zystischen Fibrose an Zellkulturen, Mäusen und an Organoiden eines Patienten erprobt. Ihre präklinischen Experimente stellen sie in Science (2026; DOI: 10.1126/science.aeb0054) vor.
Bei Nonsense-Mutationen kommt es zur Bildung eines (von 3 möglichen) Stop-Codons. Die Umsetzung der Messenger-RNA in ein Protein wird dann vorzeitig abgebrochen und es entsteht ein verkürztes Protein, das seine Aufgaben in der Zelle nicht erfüllt.
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