Adenosin-Desaminase-Mangel: Neue Gentherapie ohne Retroviren sicher und effektiv
Los Angeles – Eine neue Gentherapie, die wegen des Verzichts auf Retroviren nicht mit einem Leukämierisiko behaftet sein soll, hat in einer Studie bei 48 von 50 Kindern einen angeborenen Adenosin-Desaminase-Mangel behoben und das Immunsystem wiederhergestellt. Die Behandlung hat sich laut der Publikation im New England Journal of Medicine (2021; DOI: 10.1056/NEJMoa2027675) in den ersten 3 Jahren als sicher erwiesen.
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