Gentherapie der SCID infolge Artemis-Mangel wirksam
San Francisco – Die erste Gentherapie für einen besonders schweren angeborenen kombinierten Immundefekt (SCID) ist in einer Phase 1/2-Studie bei allen zehn behandelten Kleinkindern geglückt. Nach dem Bericht im New England Journal of Medicine (2022; DOI: 10.1056/NEJMoa2206575) sind die Patienten seit der Behandlung durch B- und T-Zellen weitgehend vor Infektionen geschützt.
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