AKT-Inhibitor verhindert Nasenbluten bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie
Boston – Der AKT-Inhibitor Engasertib, der in die Pathogenese der hereditären hämorrhagischen Teleangiektasie eingreift, hat sich in einer ersten klinischen Studie als sicher erwiesen sowie Häufigkeit und Schweregrad der Epistaxis deutlich gesenkt. Die Ergebnisse wurden im New England Journal of Medicine (2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2504411) publiziert. Engasertib hemmt Serin-Threonin-Kinasen (AKT).
Mit einer Prävalenz von 1 auf 3.800 Personen ist die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie, auch Morbus Osler genannt, die zweithäufigste erbliche Blutungsstörung weltweit. Die Erkrankung macht sich meist vor dem 20. Lebensjahr durch häufiges und anhaltendes Nasenbluten (Epistaxis) bemerkbar. Nasenbluten ist das Kardinalsymptom der Erkrankung.
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