Akute hepatische Porphyrie: RNA-Interferenz-Therapeutikum verhindert Schmerzattacken
New York − Das RNA-Interferenz-Therapeutikum Givosiran, das die Expression des Enzyms ALAS1 in der Leber verhindert und dadurch die Produktion toxischer Zwischenprodukte der Häm-Synthese vermindert, hat in einer Phase-3-Studie die Zahl der jährlichen Krankheitsattacken bei Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie deutlich gesenkt.
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