Anwendungsbegleitenden Datenerhebung für Gentherapie bei Blasenkrebs wird geprüft

Berlin – Eine Prüfung soll klären, ob eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für die Gentherapie Nadofaragen firadenovec die Evidenz für die Therapie verbessern kann. Das hat der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) beschlossen.

Er wird nach eigenen Angaben das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beauftragen, ein Studienkonzept mit Details für eine AbD zu erstellen. Das Konzept wird dann einer breiten Fachöffentlichkeit und dem pharmazeutischen Hersteller zur Beurteilung vorgelegt. Im Anschluss wird der GBA entscheiden, ob vom Hersteller gefordert wird, in Deutschland Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und auszuwerten. 

Nadofaragen firadenovec wird zur Behandlung von Erwachsenen mit nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs eingesetzt, der nicht auf eine Standardbehandlung gegen Blasenkrebs (Behandlung mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG)) angesprochen hat.

Die Gentherapie wird über eine Einmal-Injektion direkt in die Harnblase verabreicht. Über einen genetisch veränderten, nicht-replizierenden Vektor wird damit DNA des humanen Proteins Interferon-alfa 2b (IFNα2b) in die Urothelzellen der Blasenwand geschleust. In der Folge produzieren diese Zellen Interferon, das das Wachstum der Tumorzellen drosseln oder verhindern und sie für die körpereigene Immunabwehr besser erkennbar machen soll.

Die Gentherapie ist noch nicht auf dem deutschen Markt verfügbar, hat aber am 28. Mai 2026 eine bedingte Zulassung von der Europäischen Kommission erhalten. 

Mit den über die AbD erhobenen und ausgewerteten Daten aus der Versorgungspraxis soll eine verbesserte Evidenzbasis entstehen, um den patientenrelevanten Zusatznutzen des Wirkstoffs im Vergleich zu den bislang verfügbaren Therapien zu bewerten. „Auf Basis der Zulassungsstudien sowie aktuell laufender oder geplanter Studien sind keine Daten für einen Vergleich mit dem aktuellen Therapiestandard verfügbar“, hieß es aus dem G-BA.

Bei einigen neuen Arzneimitteln sind die Studiendaten zum Zeitpunkt der Zulassung für die Bewertung des Nutzens und Zusatznutzens nur wenig aussagekräftig. In diesen Fällen kann der GBA vom pharmazeutischen Unternehmer verlangen, dass während der Behandlung mit diesem Arzneimittel in der täglichen Praxis Daten gesammelt werden. Diese sogenannte AbD soll helfen, mehr über den Nutzen und Schaden des neuen Arzneimittels herauszufinden.

hil