Baseneditor ermöglicht präzise Gentherapie an Embryonen

New York – US-Forschende haben mit vergleichsweise hoher Präzision das Erbgut von Embryonen verändert. Sie erzeugten mit Hilfe einer Cas9-Nickase Mutationen in den Genen PCSK9 und HBG1/2. Diese Eingriffe könnten einen Menschen vor hohen Cholesterinwerten beziehungsweise Anämien schützen. Die Embryonen wurden aber nicht ausgetragen. Die Ergebnisse wurden bislang nur als Preprint (2026; DOI: 10.64898/2026.05.30.728989) und nicht in einem begutachteten Fachjournal vorgestellt.
Cas9-Nickasen ähneln der Genschere CRISPR-Cas9, schneiden aber nur einen DNA-Strang statt zwei. Ethische Diskussionen dürften vorprogrammiert sein, weil die Technik auch genutzt werden könnte, um sogenannte Designerbabys mit bestimmten genetischen Merkmalen zu erzeugen.
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