Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie: Gentherapie bewährt sich bislang bei jüngeren Kindern
Orlando – Vorläufige Ergebnisse aus 2 Studien zur Gentherapie mit Exagamglogene Autotemcel (Exa-Cel) deuten darauf hin, dass die Therapie eine wirksame Option für Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie bei Kindern unter 12 Jahren bietet.
Diese Ergebnisse einer internationalen Arbeitsgruppe berichtete Haydar Frangoul vom Sarah Cannon Research Institute am TriStar Centennial Children’s Hospital in Nashville Anfang Dezember auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando (Abstract #379).
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