Beta-Thalassämie und schwere Sichelzellkrankheit: Erstmals Nutzen einer Geneditierung bewertet

Berlin – Zum ersten Mal überhaupt hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Zusatznutzen eines Arzneimittels bewertet, das auf dem Prinzip einer Geneditierung basiert. Es handelt sich um Exagamglogen autotemcel (Exa-Cel), das als Arzneimittel für seltene Erkrankungen zur Behandlung von zwei Erbkrankheiten des Blutes zugelassen ist.

In beiden Bewertungen ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht möglich gewesen, wie der G-BA schreibt. Grund sei eine wesentliche Limitationen der vorliegenden Daten. Allerdings gilt der Zusatznutzen bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen gesetzlich als belegt.

Der G-BA vergab daher bei der Behandlung von Patenten mit Beta-Thalassämie einen „Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“. Bei der Behandlung der Sichelzellkrankheit sah das Gremium einen „Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“.

Auch wenn die Studienlage den G-BA nicht zufriedengestellt hat, scheint das Gremium durchaus Vorteile der Therapie auszumachen. Denn aus den Daten zur Bewertung von Exa-Cel beim Einsatz gegen die Beta-Thalassämie lasse sich ein „sogenannter dramatischer Effekt“ erkennen, wie es der G-BA formulierte.

„Obwohl es sich um eine nicht kontrollierte Zulassungsstudie handelte, zeigte sich, dass – anders als der Krankheitsverlauf es eigentlich erwarten ließe – über den Zeitraum eines Jahres für den überwiegenden Teil der Teilnehmenden gar keine Bluttransfusionen notwendig waren“, schreibt der G-BA.

Aufgrund der sichtbar gewordenen hohen Rate könne „mit hinreichender Sicherheit von einem relevanten Effekt ausgegangen werden“.

Exa-Cel wird einmalig angewendet. Für sein Arzneimittel ruft der pharmazeutische Unternehmer nach G-BA-Angaben derzeit einen Preis von 2,2 Millionen Euro auf. Auf Grundlage der vom G-BA getroffenen Bewertung vereinbaren der GKV-Spitzenverband und der pharmazeutische Unternehmer, wie viel die gesetzliche Krankenversicherung für das Arzneimittel bezahlen wird.

EB