Sichelzellanämie: Aminosäure L-Glutamin mindert Komplikationen

Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneibehörde FDA hat ein Präparat mit der Amino­säure L-Glutamin zur Behandlung der Sichelzellanämie zugelassen. Das Mittel hat in einer klinischen Studie die Zahl der Sichelzellkrisen gesenkt.

Die Sichelzellenanämie gehört zu den angeborenen Hämoglobinopathien, bei denen die Aminosäuresequenz des roten Blutfarbstoffs genetisch verändert ist. Die Erkran­kung ist in Afrika südlich der Sahara weit verbreitet, weil die Patienten weniger schwer an einer Malaria erkranken. Weltweit sollen 25 Millionen Menschen betroffen sein. In Deutschland ist die Erkrankung bisher selten. Infolge der Migration aus Afrika dürfte sie jedoch häufiger diagnostiziert werden.

Die Veränderung des Hämoglobinmoleküls verändert bei der Sichelzellanämie nicht nur die Form, sondern auch die Flexibilität der Erythrozyten. Die sichelförmigen Zellen können Blutgefäße in den Organen blockieren und schmerzhafte Sichelzellkrisen auslösen. Neben der Vermeidung von Triggern wie Unterkühlung oder Flüssigkeits­mangel kann die Zahl und Intensität der Schmerzattacken durch die Behandlung mit Hydroxycarbamid gemindert werden, das vor zwei Jahrzehnten als erstes spezifisches Medikament zugelassen wurde. 

In den USA dürfen die Ärzte ihren Patienten demnächst auch ein Pulver verordnen, dass die Aminosäure L-Glutamin enthält. L-Glutamin soll die oxidativen Schäden an roten Blutkörperchen mildern, indem es das Redoxpotential von Nicotinamid-Adenindi­nucleotid verbessert. Der Hersteller hat bereits vor drei Jahren in einer Phase-3-Studie nachgewiesen, dass die regelmäßige Einnahme von L-Glutamin die Zahl der Schmerz­attacken senkt.

An der Studie hatten 230 Patienten im Alter von 5 bis 58 Jahren teilgenommen, die im Verhältnis 2 zu 1 mit L-Glutamin und Placebo behandelt wurden. Während der 48-wö­chi­gen Behandlung senkte L-Glutamin die Zahl der Sichelzellkrisen von 4 auf 3 Ereig­nisse. Auch die Zahl der Hospitalisierungen war mit 2 gegenüber 3 Krankenhaus­aufenthalten niedriger. Die Dauer der Behandlung dort konnte von 11 auf 6,5 Tage verkürzt werden.

Den größten Einfluss hatte die Behandlung auf die Häufigkeit von Brustschmerzen. In der L-Glutamin-Gruppe erlitten 8,6 Prozent der Teilnehmer ein akutes Thoraxsyndrom gegenüber 23,1 Prozent in der Placebogruppe. Die mediane Zeit bis zur ersten Sichelzellkrise wurde von 54 Tagen in der Placebogruppe und 87 Tage in der Behandlungsgruppe verlängert.

Die FDA hat länger gezögert, das Präparat zuzulassen. Den Ausschlag gab dann zum einen die gute Verträglichkeit. In der Behandlungsgruppe klagten zwar mehr als zehn Prozent der Patienten über Obstipation, Übelkeit und Kopfschmerzen, Bauchschmerzen und Schmerzen an den Extremitäten. Die Frequenz war jedoch nicht wesentlich häufi­ger als in der Placebogruppe, sodass die meisten Nebenwirkungen eher in der Krank­heit denn im Medikament ihre Ursache haben dürften. Auf einer Gutachtertagung im Mai hatten sich 10 Experten für und nur drei gegen die Zulassung ausgesprochen. Die FDA ist zwar nicht an das Votum der externen Gutachter gebunden, folgt ihm allerdings in den meisten Fällen.

rme