Down-Syndrom: Forscher entfernen überzähliges Chromosom 21 aus Zellen
Tsu – Japanische Forscher haben eine CRISPR-Cas9-Genschere entwickelt, die ein überzähliges Chromosom 21 in den Zellen an bestimmten Stellen zerschneidet und damit deren Gene inaktiviert. Nach dem Bericht in PNAS Nexus (2025; DOI: 10.1093/pnasnexus/pgaf022) konnte die für das Down-Syndrom verantwortliche Trisomie in Stammzellen und Fibroblasten teilweise korrigiert werden.
Etwa eines von 700 Kindern wird mit einer Trisomie 21 geboren. Das zusätzliche Chromosom ist die Ursache des Down-Syndroms. Eine Behandlung könnte deshalb in der Entfernung des 3. Chromosoms bestehen.
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