ATTR-Amyloidose: Genschere CRISPR-Cas9 kann Transthyretin-Produktion dauerhaft stoppen
London – Eine einzelne Behandlung mit der Genschere CRISPR-Cas9, die im Erbgut der Leberzellen das TTR-Gen zerschneidet, hat in einer Phase-1-Studie die Produktion des Transthyretin (TTR)-Proteins wahrscheinlich dauerhaft um 90 % vermindert. Die Behandlung könnte damit weitere TTR-Ablagerungen im Herzmuskel verhindern, die Auslöser der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) sind. Die Ergebnisse wurden auf der Jahrestagung der American Heart Association (AHA) in Chicago vorgestellt und im New England Journal of Medicine (NEJM 2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2412309) publiziert.
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