Duchenne Muskeldystrophie: EMA bleibt bei negativem Votum gegen Translarna
Amsterdam – Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat sich erneut gegen eine Erneuerung der Zulassung des Medikaments Translarna ausgesprochen, das vor 10 Jahren zur Behandlung von Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie eingeführt wurde, bei denen die Erkrankung auf einer Nonsense-Mutation im Dystrophin-Gen beruht. Dies gab die EMA jetzt in einer Pressemitteilung bekannt.
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