Duchenne-Muskeldystrophie: Todesfall nach Gentherapie vermutlich Folge einer Überdosierung des Virusvektors
Worcester/Massachusetts – Der Tod eines 27 Jahre alten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, der 6 Tage nach der Behandlung an einem Multiorganversagen starb, ist vermutlich nicht auf den Einsatz der Genschere CRISPR zurückzuführen. Die Mediziner vermuten im New England Journal of Medicine (2023; DOI: 10.1056/NEJMoa2307798) eine Immunreaktion auf die Adeno-assoziierten Viren als Ursache, die in einer hohen Dosis verabreicht wurden. Auch die bereits stark fortgeschrittene Muskeldystrophie könnte eine Rolle gespielt haben.
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