Einmalige Gentherapie verbessert Symptome der spinalen Muskelatrophie
Memphis – Intrathekal appliziertes Onasemnogene Abeparvovec (OAV101 IT), eine einmalig durchgeführte Gentherapie, hat bei Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) die motorische Funktion versus Scheinbehandlung signifikant verbessert.
Dieses 1-Jahres-Ergebnis der Phase-3-Studie STEER haben Forschende um Richard J. Finkel vom St. Jude Children’s Research Hospital in der Zeitschrift Nature Medicine (2025; DOI: 10.1038/s41591-025-04103-w) publiziert.
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