Familiäre Transthyretin-Amyloidose: Antisense-Oligonukleotid Inotersen vor der Zulassung
London – Für Menschen, bei denen es aufgrund eines Gendefekts zur Ablagerung von Transthyretin, dem Transportprotein für Schilddrüsenhormone, in verschiedenen Geweben kommt, gibt es demnächst eine weitere Behandlungsmöglichkeit. Das Antisense-Oligonukleotid Inotersen unterbricht die Produktion von Transthyretin: Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat die Zulassung empfohlen, während die US-Arzneimittelagentur FDA noch zögert.
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