Geheimpreis für millionenteure Gentherapie

Berlin – Das Pharmaunternehmen Vertex hat für seine millionenteure Gentherapie Casgevy (Exagamglogen-Autotemcel) einen Erstattungsbetrag vereinbart, der geheim bleiben soll.

Es ist erst das zweite Mal, dass ein Unternehmen diese Option gezogen hat – und mutmaßlich der erste vertrauliche Erstattungsbetrag, der siebenstellig ist. Casgevy wird zur Behandlung von bestimmten Formen der Sichelzellkrankheit und β-Thalassämie eingesetzt.

Sowohl der GKV-Spitzenverband als auch Hersteller Vertex bestätigen auf Anfrage die Vereinbarung des vertraulichen Erstattungspreises.

Zum Listenpreis, der in der Lauer-Taxe geführt werden wird, machen beide Seiten keine Angaben. „Die Veröffentlichung ist frühestens zum 1. Juni 2026, spätestens jedoch zum 15. Juni 2026 vorgesehen“, erklärte ein Unternehmenssprecher auf Anfrage.

In den USA beläuft sich der Preis der Einmaltherapie nach Angaben der Nachrichtenagentur Reuters auf 2,2 Millionen US-Dollar (1,87 Millionen Euro), in Großbritannien beträgt der Listenpreis demnach 1,65 Millionen Pfund (1,91 Millionen Euro).

Die CRISPR-basierte Gentherapie, die nur einmal verabreicht werden muss, dient der Behandlung der Schweren Sichelzellkrankheit (SCD) mit rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen (VOC) sowie der Behandlung der Transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT).

Laut Hersteller reduziert das Medikament bei SCD die VOCs oder verhindert sie sogar komplett. Bei Patientinnen und Patienten mit TDT wird der Transfusionsbedarf verringert oder eliminiert.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hatte sein Nutzenbewertungsverfahren zu Casgevy im Juli 2025 abgeschlossen und Casgevy den Orphan-Drug-Status zuerkannt. Dadurch wurde automatisch ein fiktiver Zusatznutzen anerkannt.

Dem G-BA-Dossier zufolge gab Vertex in der Nutzenbewertung für Deutschland Jahrestherapiekosten pro Patientin oder Patient in Höhe von rund 2,2 Millionen Euro an.

Die Zahl der GKV-versicherten Patientinnen und Patienten, die für eine Therapie mit Casgevy infrage kommen, gab das Unternehmen dem G-BA gegenüber als äußerst gering an. Zwar gebe es 13.653 Patienten mit β-Thalassämie-Diagnose, nach Ausschluss weiterer Kriterien blieben von diesen letztlich jedoch nur 21 bis 88 übrig, die mit Casgevy therapiert werden können.

fri/lau